In 2020 zijn we gestart met een voorwaardelijk toelatingstraject voor nusinersen (Spinraza®). . Binnen dit traject worden mensen met SMA behandeld die bij start van de behandeling ouder waren dan 9,5 jaar en daarom niet in aanmerking kwamen voor reguliere vergoeding. Het traject loopt 6 jaar, met dataverzameling van minstens 4 jaar na start. Nieuwe fase vanaf 1 januari 2026 De verzamelde...
Afgelopen zomer communiceerden we over een positief advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van het Zorginstituut Nederland voor voorwaardelijke toelating van risdiplam (Evrysdi). De Raad van Bestuur van het Zorginstituut heeft dit advies overgenomen en adviseerde de minister van VWS risdiplam aan te merken als kandidaat voor voorwaardelijke toelating (VT) (en daarmee vergoeding) voor...
Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft een positief advies gegeven voor een hogere dosis van nusinersen (SPINRAZA®) bij de behandeling van mensen met SMA. Dit advies is gebaseerd op resultaten uit de DEVOTE-studie, een internationale fase 2/3-studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit werd onderzocht van een dosering van 28 mg nusinersen elke vier maanden. Een deel van de...
Sinds kort is er een nieuwe app beschikbaar voor mensen met SMA. In deze app staan voorbeelden van oefeningen voor kinderen en volwassenen met SMA. De app heeft als doel het bewegen voor mensen met SMA (spinale musculaire atrofie) te stimuleren en te onderhouden. De app is ontwikkeld door fysiotherapeuten en kinderfysiotherapeuten van het SMA centrum Nederland in samenwerking met...