Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft een positief advies gegeven voor een hogere dosis van nusinersen (SPINRAZA®) bij de behandeling van mensen met SMA.
Dit advies is gebaseerd op resultaten uit de DEVOTE-studie, een internationale fase 2/3-studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit werd onderzocht van een dosering van 28 mg nusinersen elke vier maanden. Een deel van de baby’s en kinderen die deelnamen aan deze studie lieten een betere motorische vooruitgang zien dan baby’s en kinderen die werden behandeld met de standaard 12 mg dosis.
Na deze Europese goedkeuring moeten ook de Nederlandse autoriteiten akkoord gaan met de invoering van deze behandeling met hoge doseringen nusinersen. Via de website, de nieuwsbrief of in de spreekkamer houden we patienten hiervan op de hoogte.