Afgelopen zomer communiceerden we over een positief advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) van het Zorginstituut Nederland voor voorwaardelijke toelating van risdiplam (Evrysdi). De Raad van Bestuur van het Zorginstituut heeft dit advies overgenomen en adviseerde de minister van VWS risdiplam aan te merken als kandidaat voor voorwaardelijke toelating (VT) (en daarmee vergoeding) voor patiënten van 26 jaar en ouder met SMA die niet (meer) met nusinersen (Spinraza) behandeld kunnen worden. Inmiddels heeft de minister dit advies overgenomen.
Een VT is een bijzonder traject waarvoor veel voorbereiding nodig is. Het gaat niet alleen om behandeling, maar ook om de ontwikkeling van een handleiding voor het het in detail vastleggen van de effecten van behandeling. De drie betrokken partijen, het SMA centrum in het UMC Utrecht, de producent van Risdiplam (Roche) en de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland moeten afspraken maken over hoe het onderzoek uitgevoerd gaat worden, hoe de onderzoeksgegevens worden verzameld en vastgelegd en hoe het onderzoek gefinancierd zal worden. Deze afspraken worden vastgelegd in een document (convenant). Dit convenant is bijna klaar.
Als het convenant is ondertekend en de vergoedingsregeling is aangepast, kunnen we mensen die in aanmerking komen voor het VT gaan oproepen en kan de behandeling starten. Via onze website en de kanalen van Spierziekten Nederland houden we iedereen op de hoogte van de startdatum. Patiënten die geregistreerd staan in onze nationale SMA-database en in aanmerking komen, worden opgeroepen. Twijfelt u of u geregistreerd staat en of uw gegevens nog kloppen? Mail dan naar: smaonderzoek@umcutrecht.nl.