In maart van dit jaar hebben we u geïnformeerd over het positieve advies van de minister over de voorwaardelijke toelating van risdiplam (Evrysdi®) voor de behandeling van SMA. Daarna hebben de betrokken partijen (het SMA Centrum Nederland in het UMC Utrecht, de producent van Risdiplam (Roche) en de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland) afspraken gemaakt over de vorm van het onderzoek en de onderlinge (werk)afspraken (het convenant).
Per 1 juli 2026 wordt de vergoedingsregeling voor een vastgestelde termijn aangepast en komen mensen die ouder zijn dan 25 jaar ook in aanmerking voor behandeling met risdiplam, mits zij voldoen aan de criteria voor deelname.
Wat is een voorwaardelijk toelatingstraject?
Dure medicijnen waarvan de effectiviteit nog niet of onvoldoende is bewezen kunnen in aanmerking komen voor een VT traject (voluit: Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering). Het gaat om een verlengd wetenschappelijk onderzoek naar de effectiviteit van een medicijn bij patiëntengroepen waarvoor dit nog niet eerder is onderzocht. Vanaf juli is risdiplam (Evrysdi®) in het kader van een VT beschikbaar voor mensen met SMA ouder dan 25 jaar die voldoen aan specifieke voorwaarden.
Wie komen er in aanmerking voor dit traject?
Iedereen ouder dan 25 jaar waarbij behandeling met nusinersen (Spinraza®) niet mogelijk is (gebleken).
Wanneer ben ik aan de beurt?
Het SMA Centrum start met mensen bij wie in de periode van 2020-2022 is vastgesteld dat behandeling met nusinersen via een ruggenprik niet mogelijk is en die ook niet in aanmerking kwamen voor andere behandelprogramma’s.
Daarnaast is er een groep patiënten bij wie de behandeling om andere redenen niet is gestart of na een of enkele behandelingen is gestaakt. Voor deze patiënten geldt dat op individueel niveau moet worden beoordeeld of zij aan de criteria voor VT deelname voldoen. Patiënten die in aanmerking komen voor behandeling worden door het team van het SMA Centrum opgeroepen.
Kunnen patiënten overstappen?
Het VT is niet bedoeld als keuzemogelijkheid. Overstappen van nusinersen (Spinraza®) naar risdiplam is alleen mogelijk als daar een medische reden voor is. Dit wordt beoordeeld door het behandelteam.
Waarom worden alle patiënten behandeld in het UMC Utrecht?
Het SMA Centrum in het UMC Utrecht is door de minister aangewezen als het enige centrum waar het VT-onderzoek plaatsvindt. Het doel van dit onderzoek is om na te gaan of en bij wie behandeling met risdiplam (Evrysdi®) effectief is bij mensen ouder dan 25 jaar.
Het UMC Utrecht spant zich in voor alle kinderen en volwassenen met een spierziekte en in het bijzonder al gedurende de laatste 15 jaar voor mensen met SMA. We werken samen met de patiëntenvereniging Spierziekten Nederland om nieuwe therapieën die bewezen effectief zijn zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor kinderen en volwassenen met SMA.
Neemt het ziekenhuis contact met mij op of moet ik zelf actie ondernemen?
Als u in het verleden ten minste één keer bij het SMA Centrum van het UMC Utrecht bent geweest, neemt het ziekenhuis contact met u op.
Als de effectiviteit onvoldoende blijkt, wat gebeurt er dan?
Om de effectiviteit van risdiplam vast te stellen, worden mensen met SMA die deelnemen aan het VT gedurende een periode van 7 jaar gevolgd. Op basis van de verzamelde gegevens zal het Zorginstituut de minister vervolgens adviseren of risdiplam in aanmerking komt voor permanente toelating tot de basisverzekering. De minister kan op basis van de resultaten ook besluiten om het medicijn niet meer te vergoeden. In dat geval stopt de behandeling met risdiplam (Evrysdi) direct bij de patiënten die deelnemen aan het VT-traject. Voor mensen die bij start van de behandeling jonger zijn dan 26 jaar verandert er niets.