Hielprikscreening
Contact

SPECTRUM trial

De SPECTRUM-trial is een vervolg op de eerdere STRENGTH-trial.
In deze studie wordt de veiligheid en effectiviteit onderzocht van Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) wanneer het via een ruggenprik wordt toegediend. De studie is opgezet door het farmaceutische bedrijf Novartis.

Zolgensma is een vorm van gentherapie. Hierbij wordt het ontbrekende stukje DNA bij SMA met behulp van virusdeeltjes in het lichaam teruggebracht. Tot nu toe werd dit medicijn via een infuus toegediend, waardoor het vooral geschikt was voor zeer jonge kinderen.

Toediening via de bloedbaan is minder geschikt voor oudere kinderen en volwassenen, omdat hiervoor een grotere hoeveelheid virusdeeltjes nodig is. Door het middel direct bij het ruggenmerg toe te dienen, wordt onderzocht of een lagere dosis ook effectief kan zijn.

Deelnemers aan de SPECTRUM-trial hebben Zolgensma al eerder ontvangen. In deze studie wordt geen nieuwe behandeling gegeven. Het doel is om de veiligheid en werkzaamheid van het middel op de lange termijn te beoordelen.

Daarbij wordt gekeken naar het effect op het onderliggende genetische defect van SMA en de productie van het functionele SMN-eiwit.