OPAL trial

De OPAL-trial is een fase 2-studie waarin de veiligheid en effectiviteit van het medicijn apitegromab wordt onderzocht bij kinderen met SMA jonger dan 2 jaar.

In deze studie wordt gekeken naar hoe apitegromab zich gedraagt in het lichaam, hoe veilig het middel is en hoe goed het wordt verdragen. Daarnaast wordt onderzocht wat het effect is op spierfunctie en ontwikkeling bij jonge kinderen met SMA.

Apitegromab is een antistof die zich richt op myostatine, een eiwit dat de afbraak van spieren stimuleert. Door dit eiwit te remmen, kan mogelijk de spiermassa toenemen en de spierfunctie verbeteren.