PUPFISH trial

De PUPFISH-trial is een klinische studie waarin wordt onderzocht hoe veilig en effectief het medicijn risdiplam is bij pasgeboren kinderen met SMA jonger dan 20 dagen bij de eerste dosis.

Hoewel Spinraza (nusinersen) en Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) al beschikbaar zijn voor patiënten vanaf de geboorte, is er nog steeds behoefte aan extra behandelingsmogelijkheden voor pasgeborenen. Vroege behandeling is belangrijk om onherstelbaar verlies van motorische zenuwcellen en verdere ziekteprogressie te voorkomen.

Op dit moment is er weinig bekend over het gebruik van risdiplam bij pasgeborenen. In deze studie wordt onderzocht hoe het middel zich in het lichaam gedraagt en hoe veilig het is bij deze jonge patiënten.

Het doel van de PUPFISH-trial is om de kennis over het gebruik van risdiplam bij pasgeborenen uit te breiden en zo een basis te leggen voor mogelijke behandeling van SMA vanaf de allereerste levensdagen.