Afgerond medicijnonderzoek
Manatee-trial
De Manatee-trial is een klinische studie naar de effectiviteit van risdiplam (Evrysdi) in combinatie met GYM329 als behandeling voor kinderen met SMA.
Sapphire-trial
De Sapphire-trial is het vervolg van de eerdere TOPAZ-trial. In deze klinische trials wordt de effectiviteit van het nieuwe medicijn apitegromab onderzocht.
Jewelfish-trial
Binnen deze klinische trial wordt de veiligheid en werkzaamheid van het middel risdiplam (Evrysdi) getest. Dit medicijn richt zich rechtstreeks op het onderliggende genetische defect van SMA.
TOPAZ-trial
Binnen deze klinische trial wordt de veiligheid en werkzaamheid van het middel apitegromab onderzocht. Apitegromab is een antistof tegen het spierafbrekende eiwit myostatine.
STRENGTH-trial
De STRENGTH-trial is een klinische trial waarin de veiligheid en werkzaamheid van het middel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) wordt getest wanneer het via een ruggenprik wordt toegediend.