Hielprikscreening
Contact

STRENGTH trial

De STRENGTH-trial is een klinische trial waarin de veiligheid en werkzaamheid van het middel Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) wordt getest wanneer het via een ruggenprik wordt toegediend.
Zolgensma is een vorm van gentherapie, waarbij het stukje DNA dat bij SMA ontbreekt in het lichaam wordt teruggebracht met behulp van virusdeeltjes. Tot nu toe was het enkel mogelijk om heel jonge kinderen met Zolgensma te behandelen, omdat zij dit medicijn via een infuus in de bloedbaan krijgen toegediend. Via de bloedbaan verspreiden de virusdeeltjes zich vervolgens naar verschillende plekken in het lichaam. Deze manier van behandelen is helaas niet veilig genoeg voor oudere kinderen of volwassenen, omdat het aantal benodigde virusdeeltjes om alle plekken in het lichaam te bereiken te hoog zou zijn.

Door het middel direct bij het ruggenmerg toe te dienen, hoopt farmaceut Novartis dat het medicijn met minder virusdeeltjes ook effectief kan zijn. Het doel van deze trial, opgezet door Novartis, is om de veiligheid en werkzaamheid van Zolgensma verder te onderzoeken wanneer het middel via een ruggenprik wordt toegediend. Net als bij toediening via een infuus, richt het middel zich rechtstreeks op het onderliggende genetische defect van SMA, met als doel de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit te verhogen.

Deelnemers aan deze trial krijgen, na een uitgebreide screeningsperiode, eenmalig Zolgensma toegediend via een ruggenprik. Daarna zullen zij nauwlettend in de gaten worden gehouden door middel van veelvuldige bezoeken aan het ziekenhuis, inclusief bloedafnames.

Aan de STRENGTH-trial kunnen wereldwijd 28 kinderen met SMA deelnemen. De criteria voor deelname zijn heel strikt. Ouders van kinderen die hiervoor in aanmerking komen zijn hiervoor al door ons team benaderd.