Sapphire trial

Het medicijn apitegromab, van farmaceut Scholar Rock, richt zich op het versterken van de spierkracht bij mensen met SMA. Apitegromab is een antistof tegen myostatine, een eiwit dat de natuurlijke afbraak van spieren stimuleert. Normaal gesproken wordt spierweefsel in ons lichaam continu afgebroken en vervangen. Bij spierziekten is dit proces vaak uit balans. Door middel van antistoffen is het mogelijk heel gericht en specifiek de functie van bepaalde eiwitten te remmen. Remming van myostatine met antistoffen vertraagt de afbraak van spieren. De verwachting is dat mensen met SMA hierdoor hun spiermassa en hopelijk spierfunctie beter behouden

De eerder gestarte TOPAZ-trial, waaraan twee mensen uit Nederland deelnemen, richt zich met name op de veiligheid van apitegromab. De voorlopige uitslagen van de studie laten zien dat apitegromab veilig is en mogelijk een positief effect heeft op de spierkracht van mensen met SMA.

Om definitief vast te stellen of apitegromab naast veilig ook effectief is, ging de Sapphire-studie van start. In deze studie wordt het middel in een grotere groep mensen met SMA getest. Een ander verschil is dat ten tijde van de TOPAZ-studie er maar een beperkt aantal mensen behandeling kreeg met een medicijn dat zich richt op het SMN-eiwit (nusinersen en risdiplam). Aan de Sapphire-studie doen alleen nog kinderen en jongeren mee die wél behandeling krijgen, zodat ook het gecombineerde effect te onderzoeken is.

Wereldwijd kunnen 204 mensen meedoen aan deze studie, ook vanuit het UMC Utrecht. Momenteel zijn er in Utrecht zes deelnemers. De studie is nog open voor deelname. Mensen met SMA die voldoen aan de voorwaarden voor deelname zijn hiervan op de hoogte gesteld.