Manatee trial

Het doel van de Manatee-trial is om te onderzoeken of risdiplam en GYM329 (ook bekend als RO7204239) gecombineerd een groter effect hebben op spierkracht en motorische functie dan behandeling met risdiplam alleen. Net als het middel apitegromab, eerder onderzocht in de Sapphire- en TOPAZ-trials, is GYM329 een antistof. Door middel van antistoffen is het mogelijk heel gericht en specifiek de functie van bepaalde eiwitten te remmen. GYM329 remt de activiteit van myostatine, een eiwit dat de natuurlijke spierafbraak stimuleert. Normaal gesproken wordt spierweefsel in ons lichaam continu afgebroken en vervangen. Bij spierziekten is dit proces vaak uit balans. Naar verwachting zorgt GYM329 voor meer behoud van spiermassa en de daaraan gekoppelde spierfunctie in mensen met SMA.

De Manatee-trial is opgezet door het farmaceutische bedrijf Roche, dat eerder het medicijn risdiplam op de markt bracht. Risdiplam is een drankje dat de transcriptie van het SMN2-gen beïnvloedt en zo de concentratie van functioneel SMN-eiwit in het bloed verhoogt, waar mensen met SMA een tekort aan hebben. 

Er kunnen internationaal 180 mensen met SMA deelnemen aan deze studie, die open is voor inclusie. Mensen die in aanmerking komen voor deelname worden benaderd door het UMC Utrecht.