Onderzoek naar SMA
Natuurlijk beloop van SMA
Om te testen of een nieuwe therapie werkt, moet eerst duidelijk zijn hoe het mensen zou vergaan zónder behandeling. Dit heet het ‘natuurlijk beloop’ van SMA. Deze kennis is erg belangrijk. Als het natuurlijk beloop bekend is, kunnen onderzoekers beoordelen of een medicijn daar een positieve uitwerking op heeft.
Fundamenteel onderzoek
Tussen mensen met SMA bestaat genetische variatie, waardoor symptomen en de reactie op medicijnen kunnen verschillen. Door middel van fundamenteel onderzoek proberen onderzoekers het ziektemechanisme achter SMA beter te begrijpen. Met als doel om uiteindelijk therapie op maat te kunnen bieden.
Biomarkers
Om het beloop van de ziekte en de reactie op medicijnen beter te kunnen voorspellen, richt veel onderzoek binnen het SMA Centrum zich op het vinden van biomarkers. Biomarkers zijn
objectief meetbare indicatoren van de ernst van een ziekte of de effectiviteit van een behandeling.
objectief meetbare indicatoren van de ernst van een ziekte of de effectiviteit van een behandeling.
Training en vermoeibaarheid
Vermoeibaarheid is een klacht waar het merendeel van de mensen met SMA dagelijks mee te maken heeft. Onderzoekers ontwikkelen meetinstrumenten om het effect van medicijnen en training op vermoeibaarheid betrouwbaar vast te stellen, zodat mensen met SMA veilig en plezierig kunnen bewegen.