Op 21 juli 2026 is er in Nederland goedkeuring gekomen voor de behandeling van een deel van de patiënten met SMA met een hogere dosering (28 mg) Nusinersen (Spinraza®). De goedkeuring in Nederland volgt op goedkeuring van de Europese Commissie in januari 2026.
Voor wie wordt de hoge dosis Nusinersen vergoed door de zorgverzekeraar?
De hogere dosering komt op dit moment alleen beschikbaar voor mensen die het medicijn vergoed krijgen vanuit het basispakket van de zorgverzekering:
– kinderen met SMA die jonger zijn dan 9,5 jaar bij het starten met nusinersen-behandeling
– oudere kinderen met SMA die vóór de leeftijd van 9,5 jaar al gestart zijn met nusinersen-behandeling en dit nog altijd gebruiken.
Voor wie wordt de hoge dosis Nusinersen niet vergoed door de zorgverzekeraar?
Er is op dit moment geen goedkeuring om mensen met SMA die nusinersen ontvangen in het kader van een voorwaardelijke toelating (VT) ook de hogere dosering aan te bieden. Zij blijven de gebruikelijke dosering nusinersen gebruiken.
Waarom een hogere dosering?
Biogen, het farmaceutische bedrijf dat het middel nusinersen produceert, heeft in een wetenschappelijke studie onderzocht of een hogere dosering van het middel veilig is en mogelijk beter werkt dan de gebruikelijke dosering nusinersen. De resultaten van het onderzoek (de DEVOTE studie, https://www.nature.com/articles/s41591-025-04193-6 ) laten zien dat de hogere dosering nusinersen na ongeveer 1 jaar gebruik in ieder geval even goed lijkt te werken als de reguliere dosering en niet meer bijwerkingen geeft. Het middel kan veilig worden gebruikt.
Mogelijk kan de hogere dosering voordelen hebben voor patiënten, zoals minder last van een ‘end-of-dose effect’ waarbij patiënten ervaren dat het middel een beetje lijkt uit te werken na enkele maanden (voorafgaand aan een volgende injectie). Zeker is dit echter nog niet. Ook mogelijk positieve effecten op de langere termijn zijn op dit moment nog niet duidelijk. Er is geen reden aan te nemen dat de hogere dosering minder goed zou werken. Er is binnenkort dus een keuze tussen een normale en een hogere dosis Nusinersen.
Wat betekent de hogere dosering in de praktijk?
Ook de hogere dosering van Nusinersen wordt toegediend via een ruggenprik (lumbaalpunctie). Naast toediening van 12 mg Nusinersen in een schema van iedere 4 maanden (3x per jaar), is er nu ook een mogelijkheid om 28 mg toe te dienen. Bij kinderen die overstappen naar een hogere dosering wordt de eerste keer 50 mg toegediend als oplaaddosis. Daarna volgt iedere 4 maanden (3x per jaar, in hetzelfde schema als bij de lagere dosis) toediening van een onderhoudsdosering van 28mg (in plaats van 12 mg). Voor kinderen die starten met behandeling wordt de oplaaddosis van 50 mg Nusinersen twee keer toegediend.
Beschikbaarheid en planning
Nu er een vergoedingsregeling is gekomen voor de hogere dosering nusinersen voor een deel van de mensen met SMA in Nederland, zal het SMA Centrum in het UMC Utrecht contact opnemen met jongvolwassenen en kinderen en hun ouders om te bespreken welke dosis van nusinersen de voorkeur heeft voor het vervolg. Praktisch gezien houdt dit in:
– In de periode augustus-september 2026 worden alle patiënten die in aanmerking komen in kaart gebracht.
– Vanaf september (september-oktober-november 2026) neemt het SMA Centrum zelf contact op met de mensen die in aanmerking kunnen komen, of gesprekken worden gecombineerd met al geplande afspraken voor zorg in die periode. In eerste instantie wordt hierbij contact gezocht met de mensen die het snelst vanaf september 2026 op de planning staan voor een volgende injectie voor hun onderhoudsdosering nusinersen.
– Naar verwachting wordt vanaf medio september 2026 gestart met toediening van de hogere doseringen.