Het farmaceutische bedrijf Roche heeft besloten de MANATEE-studie (BN42644), waarin het middel GYM329 (emugrobart) in combinatie met risdiplam werd onderzocht bij kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), te beëindigen en de verdere ontwikkeling van GYM329 voor SMA stop te zetten.
In het eerste deel van de studie werd gekeken naar de veiligheid, verdraagbaarheid en eerste aanwijzingen van werkzaamheid van GYM329 in combinatie met risdiplam bij kinderen met SMA. Hoewel GYM329 zijn werkingsmechanisme liet zien door de activiteit van myostatine te onderdrukken en het middel goed werd verdragen, waren de effecten op spiergroei en motorische functie niet consistent of overtuigend genoeg om het middel verder te ontwikkeling.
Roche benadrukt dat de beslissing niet is genomen vanwege veiligheidsredenen: er zijn geen nieuwe veiligheidsproblemen gevonden tijdens het onderzoek. Deelnemers van de studie zijn inmiddels op de hoogte gebracht.