De wetenschappelijke adviesraad (WAR) van het Zorginstituut Nederland heeft op 21 juli de voorwaardelijke toelating van risdiplam (Evrysdi) tot het basispakket voor mensen met SMA ouder dan 25 jaar besproken in een vergadering. Dit voorgenomen positieve advies wordt in de eerstvolgende vergadering van de Raad van Bestuur van het Zorginstituut Nederland besproken. Daarna wordt het advies aangeboden aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Op dit moment wordt dit middel vanuit de basisverzekering alleen vergoed voor mensen met SMA die bij start van de behandeling jonger zijn dan 26 jaar.
Het advies is een belangrijkste stap richting het beschikbaar komen van risdiplam voor de groep mensen met SMA boven de 25 jaar die tot nu toe geen behandeling kunnen krijgen. Over de mogelijkheid voor mensen ouder dan 25 jaar die op dit moment wel een behandeling krijgen, volgt later meer informatie. Voordat behandeling daadwerkelijk kan worden gestart, moet eerst nog een aantal stappen worden genomen. De betrokken partijen (het UMC Utrecht, fabrikant Roche en Spierziekten Nederland) moeten concrete afspraken maken over de uitvoering van het traject en de randvoorwaarden en afspraken moeten worden uitgewerkt in een zogeheten ‘convenant’. Pas wanneer dit convenant is ondertekend, de minister een positief besluit heeft genomen en de regeling zorgverzekering is aangepast, kan behandeling daadwerkelijk van start gaan. Op de website van het Zorginstituut is meer te lezen over de stappen tot een voorwaardelijk toelatingstraject.
Wat wordt bedoeld met voorwaardelijke toelating?
Voorwaardelijke toelating houdt in dat een medicijn tijdelijk en onder voorwaarden wordt vergoed, het middel is dan nog niet volledig toegelaten tot het basispakket. In deze periode wordt in de praktijk bestudeerd wat de effecten zijn, zodat later besloten kan worden of het blijvend vergoed wordt.
Wat betekent dit voor mij?
Dit positief advies is goed nieuws voor mensen met SMA ouder dan 25 jaar, maar er moeten nog een aantal belangrijke stappen worden genomen. Via deze nieuwsbrief, de website www.smacentrum.nl en de kanalen van Spierziekten Nederland houden we je op de hoogte van de voortgang. Zodra de behandeling van start kan gaan, worden patiënten die geregistreerd staan in de landelijke database voor mensen met SMA opgeroepen door het SMA Centrum. Twijfel je of je geregistreerd staat, of twijfel je of de juiste contactgegevens bekend zijn bij het SMA Centrum? Dan kun je contact opnemen via smaonderzoek@umcutrecht.nl.
Voor jongere mensen met SMA verandert er niets, voor hen blijft risdiplam beschikbaar via de huidige vergoedingsregeling.