Effectiviteit en veiligheid nusinersen

Ze volgden 72 kinderen voor gemiddeld drie jaar om te zien wat er gebeurt met de spierkracht en in hoeverre er behoefte is aan beademing en sondevoeding. Ook brachten ze de bijwerkingen van de behandeling in beeld.

De belangrijkste bevinding is dat kinderen niet structureel achteruit gaan tijdens de behandeling. Sommige kinderen blijven stabiel qua spierkracht, maar de meesten krijgen juist méér spierkracht. Nusinersen heeft vooral een effect op de spierkracht in de eerste anderhalf tot twee jaar van de behandeling. Daarna blijft de spierkracht stabiel. Uit de studie blijkt ook dat hoe jonger de patiënt is als de behandeling start, hoe groter het effect is. De behoefte aan ademhalingsondersteuning en de noodzaak om sondevoeding geven nam in deze groep niet af door het medicijn.

Ongeveer tien procent van de kinderen krijgt bijwerkingen van injecties met nusinersen. Meestal gaat het om gevolgen van de ruggenprik zelf, zoals pijn in de rug. Ernstige bijwerkingen komen gelukkig zelden voor.