Fibroblasten

Met analyses op fibroblasten hopen de onderzoekers van het SMA Centrum een nieuwe methode te ontwikkelen om de effectiviteit van medicijnen te testen. Het type zenuwcel dat bij mensen met SMA het meest is aangedaan, de motorneuronen, is niet direct zelf te onderzoeken. Vandaar het onderzoek op fibroblasten, afkomstig uit de huid, die wel direct zijn af te nemen via een huidbiopt.

Onder de juiste omstandigheden kunnen fibroblasten snel groeien in het lab. Daardoor is het mogelijk om van een klein stukje huid een grote hoeveelheid cellen te kweken. Op deze gekweekte huidcellen doen de onderzoekers medicijnonderzoek. Ze voegen nusinersen (Spinraza) en risdiplam (Evrysdi) toe aan de cellen, in variërende concentraties en op verschillende momenten.

Door onderzoek op fibroblasten krijgen de onderzoekers veel nieuwe informatie over de werking van deze medicijnen. De hoop is dat fibroblasten geschikt zijn als model voor SMA, waarop de onderzoekers kunnen testen welk medicijn het effectiefst is. Misschien heeft iemand die risdiplam krijgt wel meer baat bij nusinersen en andersom. Dat willen ze in de toekomst op basis van een labtest kunnen meten.