RESILIENT trial

De RESILIENT-trial is een klinische trial om de effectiviteit en werkzaamheid van het middel taldefgrobep alfa te onderzoeken bij kinderen met SMA. Het gaat om kinderen die al behandeld worden met nusinersen (Spinraza) of risdiplam (Evrysdi), of die minimaal twee jaar geleden Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) kregen. Het doel van de RESILIENT-trial is om te onderzoeken of toevoeging van taldefgrobep alfa aan bestaande behandelingen een groter effect heeft dan de bestaande behandelingen alleen.

Taldefgrobep alfa is het best te omschrijven als een antistof. Antistoffen kunnen heel specifiek de functie van bepaalde andere eiwitten remmen. In het geval van taldefgrobep alfa gaat het om remming van de activiteit van het eiwit myostatine. Omdat myostatine normaal gesproken de natuurlijke spierafbraak stimuleert, leidt het afremmen van dit proces naar verwachting tot meer behoud van spiermassa. Hierdoor zou de spierfunctie van mensen met SMA langer behouden moeten blijven.

De RESILIENT-trial is opgezet door het farmaceutische bedrijf Biohaven. Wereldwijd kunnen er 180 mensen meedoen. Twee derde van deze mensen krijgt het medicijn, één derde krijgt een placebo. In Nederland zullen naar verwachting acht kinderen aan deze studie deelnemen. Ouders van kinderen en jongvolwassenen die in aanmerking komen voor deelname aan deze studie zijn hiervoor inmiddels benaderd.