Elke twee jaar komen wetenschappers, zorgverleners en patiënten uit heel Europa bij elkaar om kennis en ervaring op het gebied van SMA met elkaar te delen. Onderzoeker Ewout Groen doet verslag van de belangrijkste resultaten en ontwikkelingen van het congres dat dit jaar in Parijs werd georganiseerd. Fundamenteel onderzoek Naast de laatste updates op het gebied van zorg voor en behandeling van...
Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling. Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over...
Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld....
Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam. Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken via de volgende link:...
Op woensdag 15 januari om 19:00u organiseert het SMA expertisecentrum samen met Spierziekten Nederland een webcast over de ontwikkelingen rondom het voorwaardelijke traject en Risdiplam en Zolgesma. Zoals eerder bericht heeft het SMA expertisecentrum samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee voor de volgorde van behandeling onderzocht. Er zijn daarnaast...
In 2020 zal Spinraza behandeling voor meer kinderen en nu ook volwassenen mogelijk gaan worden. We kunnen niet iedereen gelijktijdig in behandeling nemen vanwege de complexiteit van de behandeling. Het SMA behandelteam heeft samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee we de volgorde kunnen vaststellen onderzocht. Uitgangspunten waren een snelle start van...
In verband met de feestdagen is het SMA Expertisecentrum van maandag 23 december 2019 tot en met zondag 5 januari 2020 gesloten. We zijn gedurende de feestdagen uiteraard wel bereikbaar voor acute zaken: Indien u reeds deelneemt aan een van onze medicijnstudies en een acute vraag heeft t.a.v. het gebruik van de studie-medicatie, of indien u een acute zorggerelateerde vraag heeft, dan kunt u...
Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 januari 2020 voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar en ouder. Hiermee volgt minister Bruins van medische zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Dit besluit betekent dat het medicijn vergoed wordt in de periode dat er onderzoek wordt gedaan naar de (kosten)effectiviteit van dit medicijn. Het UMC Utrecht is expertisecentrum voor de...
Het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA heeft deze week een aanvraag voor markttoelating geaccepteerd voor een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA. Naar verwachting volgt de uitspraak eind mei 2020. Het gaat om het middel risdiplam [zie eerder nieuwsbericht]. De FDA heeft aangegeven de aanvraag versneld te gaan beoordelen. Hierdoor verwachten ze binnen zes in plaats van tien maanden uitspraak te...