Het SMA Centrum Nederland organiseert samen met Biogen op donderdag 7 december as. een internationale webinar voor (kinder-)fysiotherapeuten die betrokken zijn bij de zorg voor kinderen en volwassenen met SMA. Wat zijn de huidige uitdagingen en hoe werken we optimaal samen binnen het ziekenhuis, revalidatiecentrum en praktijk? Het programma vindt u in onderstaande afbeelding. Aanmelden voor...
In onze laatste nieuwsbrief in juni van dit jaar stond een bericht dat er per 1 juli 2023 een vergoedingsregeling is getroffen voor Risdiplam voor mensen met SMA tussen de 2 maanden en 26 jaar oud bij aanvang van de behandeling. Op 30 juni organiseerden we samen met Spierziekten Nederland een webcast waarin prof. dr. Ludo van der Pol (hoofd SMA Centrum Nederland) en Marcel Timmen (Directeur...
Risdiplam (Evrysdi®) wordt per 1 juli 2023 vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Dat maakte de minister van VWS vandaag bekend. Risdiplam stimuleert de werking van het SMN2-gen en verhoogt de aanmaak van het SMN-eiwit. De vergoeding geldt voor kinderen en jongvolwassenen met SMA en een leeftijd van twee maanden tot en met 25 jaar. De minister volgt hiermee het advies van...
Het voorwaardelijk toelatingstraject werd gestart in februari 2020. Vanaf dat moment konden mensen met SMA van 9,5 jaar en ouder starten met behandelingen met nusinersen (Spinraza) in een voorwaardelijke vergoedingsregeling. Binnen deze voorwaardelijke regeling kunnen mensen met SMA worden behandeld terwijl zij deelnemen aan een onderzoek naar de (kosten-)effectiviteit van de...
In een nieuwe wetenschappelijke publicatie van het SMA Centrum beschrijven we de eerste resultaten van de behandeling met nusinersen (Spinraza ®) in Nederlandse kinderen met SMA.
In een recente publicatie van SMA Centrum Nederland worden de ervaringen met de Pakketsluis rondom de invoering van nusinersen in het basispakket omschreven. Dit onderzoek is onderdeel van een groter onderzoek naar de Pakketsluis als beleidsmaatregel, waarbij we in het bijzonder kijken naar de waarden solidariteit en rechtvaardigheid.
Op donderdag 10 november 2022 promoveerde kinderarts-intensivist Esther Veldhoen met haar onderzoek naar ademhalingsproblemen bij patiënten met spierziekten, met name spinale spieratrofie (SMA). Ze pleit voor meer onderzoek naar ademhalingsproblemen, en daarmee behandelingen op maat.
Nieuwe geneesmiddelen komen vaak zonder belemmeringen in het verzekerde basispakket. Bij extreem dure, nieuwe geneesmiddelen gaat dit anders. De minister van VWS plaatst de geneesmiddelen eerst in een ‘Pakketsluis’ om deze te beoordelen en om over de prijs te onderhandelen. In deze ‘Pakketsluisperiode’ hebben patiënten geen toegang tot het geneesmiddel. Ze moeten langer wachten op een nieuwe...
Nieuwe technologieën, zoals RNA- en gentherapie, leiden steeds vaker tot medicijnen voor zeldzame ziekten. Helaas vraagt de farmaceutische industrie meestal exorbitant hoge bedragen voor dit soort medicijnen. Een eenmalige behandeling van een kind met de spierziekte SMA kost bijvoorbeeld zo’n 2 miljoen euro. Door de Nederlandse focus op kosteneffectiviteit duurt het bovendien tenminste een jaar,...