De Gezondheidsraad heeft deze week geadviseerd SMA op te nemen in de hielprik. Dit valt te lezen in het document ‘Neonatale screening op spinale spieratrofie’ dat de Commissie Screening rond zwangerschap en geboorte van de Gezondheidsraad aan de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport richtte. Het doel van de commissie van de Gezondheidsraad was om de voor- en nadelen van...
Het onderzoek naar vermoeibaarheid bij SMA is succesvol afgerond. In de afgelopen 5 jaar hebben in totaal 80 mensen met SMA type 2,3 en 4 meegedaan. We hebben in deze studie aangetoond dat vermoeibaarheid een belangrijk probleem is bij SMA en dat meer dan 80% van de kinderen en volwassenen problemen ervaart met het volhouden van dagelijkse activiteiten zoals schrijven, eten en drinken, het...
Aanstaande maandag om 22.35 uur zendt de KRO/NCRV op NPO 2 de aangrijpende documentaire “De Hoofdprijs” uit. De documentaire De Hoofdprijs volgt de komst van het eerste en enige medicijn voor SMA in Nederland. De documentaire De Hoofdprijs volgt de komst van het eerste en enige medicijn voor SMA in Nederland. Twee jaar lang hebben we samen met Spierziekten Nederland en het UMC Utrecht,...
Van 27 t/m 30 juni vond in Anaheim (Verenigde Staten) voor de 23ste keer het congres voor SMA onderzoekers plaats. Dit wordt elk jaar georganiseerd door CureSMA, de Amerikaanse organisatie voor patiënten met SMA en hun families. Meer dan 700 artsen en onderzoekers van universiteiten en ziekenhuizen van over de hele wereld kwamen hier samen om hun laatste bevindingen te delen en bespreken. Dit...
Eind 2017 zijn we gestart met het eerste deel van de studie “MRI als biomarker in SMA”, waarbij we met MRI gekeken hebben naar de spieren in het bovenbeen. Ruim 30 mensen met SMA, en 20 mensen zonder SMA hebben inmiddels deelgenomen. We hebben hiermee MRI beelden en metingen van een grote groep van verschillende leeftijden en typen kunnen verzamelen. Ook hebben wij de meeste deelnemers voor een...
Wat is het VT-traject? Medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is, maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering. Dat gebeurt maar mondjesmaat. Spinraza komt nu beschikbaar binnen zo’n VT-traject, mits aan alle voorwaarden is...
Minister Bruins kondigde eind vorige week aan dat het Zorginstituut met een positief advies komt voor voorwaardelijke toelating van Spinraza tot het basispakket. Het gaat om de mensen voor wie deze behandeling nu nog niet vergoed wordt. Een belangrijke stap in het breed beschikbaar komen van Spinraza voor mensen met SMA. Het betekent helaas nog niet dat patiënten direct al behandeld kunnen...
Minister Bruins verraste vandaag iedereen door aan te kondigen dat het Zorginstituut volgende week met een positief advies voor voorwaardelijke toelating van Spinraza tot het basispakket voor de groep waarbij behandeling nu nog niet vergoed wordt De minister deed zijn mededeling vooruitlopend op het advies van het Zorginstituut. Wat dit dus betekent voor de start en welke voorwaarden er aan het...
De Amerikaanse FDA heeft de gentherapie Zolgensma toegelaten tot de markt voor kinderen met SMA onder de twee jaar. In de Verenigde Staten heeft de FDA de gentherapie Zolgensma van Avexis/Novartis toegelaten tot de markt voor kinderen met SMA tot twee jaar. De beslissing van de EMA voor de Europese markt wordt binnen enkele maanden verwacht. Zolgensma richt zich op de genetische oorzaak van SMA....