Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor de markttoelating van Zolgensma. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met SMA. Wanneer de Europese Commissie vervolgens ook positief beslist, dan zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas dan kunnen patiënten er...
Spinale spieratrofie (SMA) is een erfelijke aandoening die kan leiden tot ernstige spierzwakte, invaliditeit en overlijden. Bij de bewegingen die patiënten nog wel kunnen uitvoeren, geven velen aan last te hebben van snel optredende vermoeidheid waardoor ze eerder moeten stoppen dan ze zouden willen. Nieuw onderzoek van het SMA expertisecentrum in het UMC Utrecht laat zien dat...
Het UMC Utrecht heeft zich op 2 februari aangemeld als deelnemend centrum bij Novartis/Avexis, fabrikant van medicijn Zolgensma. Dit is nodig om vervolgens individuele SMA patiënten te kunnen aanmelden voor de loting. Na deze registratie ontvingen wij de criteria op basis waarvan patiënten kunnen worden aangemeld. In deze criteria staat dat patiënten alleen kunnen deelnemen aan de loting wanneer...
Elke twee jaar komen wetenschappers, zorgverleners en patiënten uit heel Europa bij elkaar om kennis en ervaring op het gebied van SMA met elkaar te delen. Onderzoeker Ewout Groen doet verslag van de belangrijkste resultaten en ontwikkelingen van het congres dat dit jaar in Parijs werd georganiseerd. Fundamenteel onderzoek Naast de laatste updates op het gebied van zorg voor en behandeling van...
Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling. Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over...
Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld....
Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam. Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken via de volgende link:...
Op woensdag 15 januari om 19:00u organiseert het SMA expertisecentrum samen met Spierziekten Nederland een webcast over de ontwikkelingen rondom het voorwaardelijke traject en Risdiplam en Zolgesma. Zoals eerder bericht heeft het SMA expertisecentrum samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee voor de volgorde van behandeling onderzocht. Er zijn daarnaast...
In 2020 zal Spinraza behandeling voor meer kinderen en nu ook volwassenen mogelijk gaan worden. We kunnen niet iedereen gelijktijdig in behandeling nemen vanwege de complexiteit van de behandeling. Het SMA behandelteam heeft samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee we de volgorde kunnen vaststellen onderzocht. Uitgangspunten waren een snelle start van...