ONYX trial
De ONYX-trial is een vervolgstudie op de eerdere TOPAZ- en SAPPHIRE-trials.
In deze klinische studie wordt de effectiviteit van het medicijn apitegromab onderzocht in combinatie met nusinersen of risdiplam bij patiënten met SMA type 2 en 3. De studie is opgezet door het farmaceutische bedrijf Scholar Rock.
Apitegromab is een antistof die zich richt op myostatine, een eiwit dat een rol speelt bij de natuurlijke afbraak van spieren. In een gezond lichaam is er een balans tussen opbouw en afbraak van spierweefsel, maar bij spierziekten is deze balans vaak verstoord.
Door myostatine te remmen, kan de afbraak van spieren worden vertraagd. De verwachting is dat patiënten met SMA hierdoor hun spiermassa en mogelijk ook hun spierfunctie beter behouden.