Vorige week werden de eerste resultaten gepubliceerd van de recente fase 3 SAPPHIRE-studie. In deze studie onderzocht het farmaceutische bedrijf Scholar Rock de werking van het experimentele geneesmiddel apitegromab, een remmer van myostatine, in combinatie met bestaande medicatie zoals nusinersen en risdiplam. De resultaten laten zien dat apitegromab mogelijk een nieuwe behandelingsoptie kan worden voor SMA.
In de studie werd, net als in een eerdere studie naar het middel (TOPAZ-studie) een gunstig veiligheidsprofiel getoond. Dit betekent dat er geen onverwachte bijwerkingen zijn opgetreden bij de deelnemers aan de studie. Daarnaast wordt een duidelijke verbetering gerapporteerd in het motorisch functioneren van patienten in de studie. Omdat patienten in deze studie ook behandeld worden met nusinersen of risdiplam zijn er nog veel vragen over het onderscheid tussen de werking van de reguliere behandeling en de toevoeging van dit middel in studieverband. De informatie die tot dusver is gedeeld is beperkt en geeft op een aantal vragen nog geen duidelijk antwoord. Zodra er meer informatie bekend is zullen we hier via onze website over informeren.
Wat betekent dit voor patienten?
Hoewel de resultaten positief lijken te zijn moeten deze nog verder worden beoordeeld. Scholar Rock is van plan om in het eerste kwartaal van 2025 goedkeuringsaanvragen in te dienen bij de Amerikaanse FDA en de Europese EMA. Als apitegromab door de EMA wordt goedgekeurd, is er in Nederland ook nog toestemming nodig van het zorginstituut voordat het middel beschikbaar kan komen voor patienten. Het SMA Centrum Nederland volgt deze ontwikkelingen nauwgezet en zal patienten en hun families op de hoogte houden van belangrijke updates.